DARE-NL: Een Nederlands platform voor academisch onderzoek en ontwikkeling van cel- en gentherapieën tegen kanker.

Achtergrond en probleemstelling
Nieuwe kankertherapieën gebaseerd op cel- en gentherapie strategieën (zogeheten Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs)) lijken in klinische studies veelbelovend te zijn, maar bereiken uiteindelijk vaak niet op grote schaal de patiënten. Zo zijn er tot nog toe slechts vijftien ATMPs toegelaten als geregistreerd middel in Europa. Ook de Nederlandse academische onderzoekscentra ondervinden dat er veel nieuwe ATMPs onderzocht en ontwikkeld worden, maar dat deze de patiënten met kanker maar moeilijk bereiken. In de afgelopen periode heeft KWF Kankerbestrijding daarom samen met de cel- en gentherapie onderzoekers in Nederland de knelpunten in kaart gebracht die de (door)ontwikkeling van ATMPs binnen academische centra en onderzoeksinstituten in Nederland beperken.  

Deze knelpunten zijn onder andere:

• De kennis is gefragmenteerd over de verschillende academisch medische centra, onderzoeksinstituten en andere belanghebbenden (zoals juristen, intellectueel eigendom (IP) experts, Health Technology Assessment (HTA) experts, het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG), Zorginstituut Nederland (ZiNL));
• De wet- en regelgeving omtrent ATMPs is ingewikkeld;
• Er ontbreekt ervaring met het registratietraject van dergelijke medicijnen;
• De beschikbaarheid en hoge kosten van Good Manufacturing Practice (GMP) gecertificeerde grondstoffen (bijvoorbeeld virale vectoren) zijn een uitdaging;
• Er is een tekort aan specialistisch getraind personeel;
• De juridische uitdagingen zijn groot door geringe kennis rondom IP en complexiteit rondom verdeling van IP over meerdere partijen;
• Er is beperkt inzicht in de kostprijzen voor ATMP productie en de mogelijkheden tot het vergoeden van deze nieuwe behandelstrategieën door zorgverzekeraars.

Voorgestelde oplossing
Dit geïdentificeerde netwerk van knelpunten kan alleen opgelost worden als de onderzoekers en producenten van ATMPs en andere belanghebbenden (o.a. juristen, IP experts, HTA experts, industrie, patiënten organisaties, medische associaties, zorgverzekeraars en overheidsinstanties) de krachten bundelen. Het doel van dit project is dan ook om de kennis en kunde van al deze partijen bij elkaar te brengen in één nationale infrastructuur. Deze infrastructuur, DARE-NL, zal de Nederlandse academische centra en onderzoeksinstellingen ondersteunen in het (blijvend) beschikbaar maken van hun veelbelovende behandelmethodes voor patiënten met kanker. Daarbij wordt harmonisatie, stroomlijning en vereenvoudiging van het ontwikkelings- en productie proces beoogd. Alle Nederlandse universitaire medische centra, alsmede het Prinses Máxima Centrum, Sanquin, en het Nederlands Kanker Instituut/Antoni van Leeuwenhoek hebben zich gecommitteerd aan dit initiatief. Samen zullen zij kennis en krachten bundelen om DARE-NL te realiseren.

Relevantie (hoe draagt het bij aan de missie van KWF?)
Het doel van dit project is om de ontwikkeling en (blijvende) beschikbaarheid van veelbelovende cel- en gentherapie strategieën te versnellen en te verbeteren. Dit draagt bij aan de missie van KWF om betere behandeling van patiënten met kanker mogelijk te maken.

Projectopzet
De DARE-NL infrastructuur zal gaan bestaan uit drie kernonderdelen:
Binnen het ‘ATMP kennisnetwerk’ zullen de inspanningen gericht zijn op 1) het opzetten van een platform dat kennisdeling en training mogelijk maakt, zowel op het gebied van ATMP onderzoek en ontwikkeling, als het op de markt brengen van effectieve ATMPs, 2) het harmoniseren van de productieprocessen van ATMPs, en 3) het harmoniseren van kwaliteitscontroles en productkarakterisatie van ATMPs.
De centrale ‘faciliteit voor biologische grondstoffen en technologieën’ voor de productie van ATMPs zal zich bezighouden met 1) het beschikbaar maken van biologische grondstoffen voor ATMP productie (zoals virale vectoren en celbanken) binnen een academisch platform, en 2) het identificeren en doorontwikkelen van nieuwe technologieën voor toekomstige nieuwe generatie ATMPs (bijvoorbeeld non-virale genmodificatie strategieën).
Binnen het ‘platform voor ATMP toepassing en blijvende beschikbaarheid voor patiënten’ zal 1) de wet- en regelgeving op het gebied van goedkeuring en vergoeding van nieuwe ATMPs in kaart worden gebracht, 2) een platform worden opgezet om alle belanghebbenden in ATMP onderzoek (zoals regelgevende autoriteiten, industrie, zorgverzekeraars, farmaceuten, apothekers, en patiënten) samen te brengen en (informele) overleggen mogelijk te maken, en 3) de inzichten van ervaringsdeskundigen (patiënten en patiëntenverenigingen) beter in het ATMP onderzoek te betrekken.

Verwachte uitkomsten
De verwachte uitkomst van dit project is dat we de DARE-NL infrastructuur ontwikkelen en blijvend beschikbaar houden na afloop van de subsidieperiode. Door kennis en krachten te bundelen binnen DARE-NL kunnen de eerder geïdentificeerde knelpunten in de ontwikkeling en de (blijvende) beschikbaarheid van veelbelovende cel- en gentherapie producten (ATMPs) opgelost worden. Dit zal leiden tot verbetering en versnelling van het totale ontwikkeltraject.

Omschrijving van de stappen die nodig zijn om het probleem op te lossen
In het project zijn 7 werkpakketten gedefinieerd gericht op 1) ontwikkeling en uitrol van een kennis-, trainings-, uitwisselings-, en valorisatieplatform, 2) harmonisatie van ATMP productie, 3) harmonisatie van kwaliteitscontrole en karakterisatie van ATMPs, 4) ontwikkeling van een centraal, academisch platform voor virale vector systemen en andere biologische grondstoffen voor ATMP productie, 5) identificatie en geharmoniseerde ontwikkeling van nieuwe generatie technologieën voor productie in klinische setting 6) een kennisplatform voor juridische zaken, wet -en regelgeving, HTA aspecten omtrent ATMP productie en toepassing en patiënt betrokkenheid, en 7) project management en de ontwikkeling van een duurzame DARE-NL infrastructuur.
De eerste stap zal bestaan uit het inventariseren van al beschikbare kennis en informatie en het opzetten van een IT platform om kennis en informatie te kunnen verzamelen en delen. Daarnaast zal gewerkt worden aan het ontwikkelen en beschikbaar stellen van ondersteunende sub-platforms t.b.v. uitwisseling en harmonisatie van materieel, processen, kennis en het opleiden van personeel.