De waarde van een risicopredictie-model (PERSARC) voor behandelbeslissingen van patiënten met sarcomen in de ledematen [VALUE-PERSARC]

Achtergrond en probleemstelling
Van alle volwassenen die jaarlijks de diagnose kanker krijgen, heeft ongeveer 1 op de 100 een sarcoom. Sarcomen ontstaan vanuit weefsels die onder de huid, rondom organen en botten en in de ruimtes daartussen zitten (bijvoorbeeld steun- en spierweefsel). Er zijn sarcomen die snel en agressief uitzaaien (hooggradige tumor) en die langzaam groeien en niet of nauwelijks uitzaaien (laaggradige tumoren). Iets meer dan de helft van de patiënten met een sarcoom heeft een hooggradige tumor. Bij iets meer dan 1 op de 10 van deze patiënten komt de tumor binnen 5 jaar terug op de behandelde plek en bij 1 op de 2 van deze patiënten ontstaan er binnen 5 jaar uitzaaiingen op een andere plek in het lichaam. In dit project draait het om hooggradige sarcomen van de ledematen bij patiënten (>=18 jaar). 

De standaardbehandeling voor hooggradige sarcomen van de ledematen is een ‘agressieve’ operatie (ruime verwijdering van het sarcoom, met een marge omringend gezond spierweefsel) veelal in combinatie met bestraling. Het sarcoom kan hiermee meestal goed worden verwijderd, maar dit gaat vaak ten koste van de arm/been functie. Een ‘agressieve’ operatie leidt niet tot duidelijk betere overlevingskansen dan een minder agressieve operatie. Bij een minder agressieve operatie blijft de arm/been functie veel meer in tact, maar is echter meestal aanvullende bestraling nodig. De bestraling heeft bijwerkingen die de kwaliteit van leven kan verminderen, waardoor de voordelen van een minder agressieve operatie teniet worden gedaan. Er is dus niet één behandeloptie die duidelijk beter is. Daarom zou de keuze voor de behandeling moeten worden bepaald op basis gepersonaliseerde informatie over overlevingskansen en terugkeer van de ziekte bij de diverse behandelmogelijkheden, bijbehorende bijwerkingen en de voorkeur van de patiënt. In de huidige praktijk is echter de voorkeur van de artsen bepalend voor de keuze van de behandeling. Hierdoor kan het zijn dat de patiënt niet de behandeling krijgt die het beste bij zijn/haar persoonlijke situatie past. Daarnaast worden patiënten vaak niet goed geïnformeerd over behandelmogelijkheden en bijbehorende bijwerkingen, dit kan leiden tot onzekerheid en spijt. 

Onderzoeksrichting/ voorgestelde oplossing
Uit de literatuur is bekend dat het gebruik van beslissingsondersteuning ervoor kan zorgen dat patiënten geïnformeerde beslissingen maken en minder onzekerheid ervaren t.a.v. de behandelkeuze. Op den duur betekent dit dat mensen minder onzekerheid en spijt ervaren en zich beter kunnen aanpassen aan hun nieuwe situatie na de behandeling. Daarom heeft onze onderzoeksgroep een predictiemodel, genaamd PERSARC, ontwikkeld. PERSARC kan gebruikt worden door behandelaren en patiënten om een schatting te krijgen van de kans op overleving en terugkeer van de ziekte, en de toegevoegde waarde van de verschillende behandelmogelijkheden (minder/meer agressieve chirurgie en wel/geen radiotherapie). Doel van VALUE-PERSARC is om na te gaan of het gebruik van PERSARC bij behandelbeslissingen daadwerkelijk leidt tot beter geïnformeerde keuzes en minder onzekerheid bij de patiënt.

Relevantie/ bijdrage aan doelen KWF
Dit project draagt bij aan een betere kwaliteit van leven doordat PERSARC het mogelijk maakt dat de patiënten en behandelaren samen een keuze voor de behandeling maken op basis van gepersonaliseerde informatie over de kans op overleving en terugkeer van de ziekte bij de verschillende behandelmogelijkheden, bijbehorende bijwerkingen en de voorkeur van de patiënt. Hierdoor zullen patiënten minder onzekerheid ervaren, beter geïnformeerd zijn over behandelmogelijkheden en meer tevreden zijn met de behandelkeuze. 

Onderzoeksvraag
Leidt het gebruik van PERSARC tot beter geïnformeerde keuzes en minder onzekerheid bij de patiënt met een een hooggradig sarcoom in de ledematen? En zo ja, hoe?

Wetenschappelijke onderbouwing
Eerder onderzoek heeft laten zien dat het PERSARC de kans op overleving en terugkeer van de ziekte voor reeds behandelde patiënten nauwkeurig kon voorspellen. Verder is uit eerder onderzoek bekend dat het gebruik van predictiemodellen patiënten en behandelaren helpt om voor- en nadelen van behandelmogelijkheden af te wegen en te besluiten over de best passende behandeling. 

Onderzoeksopzet
In deze studie, met een zogenaamd “stepped wedge design”, worden ziekenhuizen (dus niet de patiënt) gerandomiseerd voor het tijdstip waarop zij overgaan van de gebruikelijke zorg (controle conditie) naar het gebruik van PERSARC (interventie). Patiënten die tijdens de looptijd van de studie gediagnosticeerd worden met een hooggradig sarcoom in hun ledematen ontvangen informatie over de studie, en worden na toestemming voor deelname geïncludeerd in de studie. Afhankelijk van het moment van inclusie ontvangt de patiënt gebruikelijke zorg of zorg met PERSARC. Wanneer de patiënt zorg met PERSARC ontvangt betekent dit dat de behandelaren PERSARC gebruiken bij (1) het opstellen van een behandeladvies in het multidisciplinaire overleg en (2) tijdens het gesprek met de patiënt waarin behandelmogelijkheden worden uitgelegd en voorkeuren van de patiënt worden besproken. Studiedeelnemers worden gevraagd vragenlijsten in te vullen (direct na de behandelbeslissing, en 3-6-12 maanden na operatie). Daarnaast worden (1) alle ‘behandelbeslissing’-consulten opgenomen op audio-tapes en (2) 5-15 patiënten benaderd om deel te nemen aan interviews voor het in kaart brengen van de ervaringen van patiënten met PERSARC. Deze informatie zal helpen bij het realiseren van de structurele inbedding van PERSARC in de zorg als het gebruik ervan effectief blijkt. 

Samenwerkingen
In dit project werkt het LUMC samen met alle Nederlandse expertise centra voor de behandeling van hooggradige sarcomen in de ledematen (ErasmusMC, MUMC+, NKI, Radboud UMC, UMCG). Het projectteam wordt daarbij geadviseerd door patiënten (Stichting Patiëntenplatform Sarcomen), een expert in het gebruik van risicopredictiemodellen, de mede-ontwikkelaar van PERSARC, een verpleegkundig specialist en afgevaardigden van beleid-makende instanties op het gebied van sarcoma zorg.  

Verspreiding van de resultaten
De resultaten van deze studie zullen worden verspreid naar (1) patiënten via Stichting Patiëntenplatform Sarcomen, (2) behandelaren (o.a. via DSSG, EORTC, IKNL) en (3) wetenschappelijke gremia. Allen middels presentaties, en schriftelijke- en internet publicaties. 

Benodigde stappen voor implementatie
Om de studieresultaten te implementeren en te borgen zullen we samen met de adviseurs van de studie: (1) het gebruik van PERSARC en gedeelde besluitvorming op de agenda zetten bij nationale bijeenkomsten van behandelaren, (2) een opfriscursus gedeelde besluitvorming beschikbaar stellen, (3) streven naar training van nieuwe behandelaren, (4) PERSARC updaten, (5) een blauwdruk voor een zorgpad met PERSARC ontwikkelen en, (6) zorg dragen voor de integratie van dit zorgpad in lokale protocollen.